获悉，2月21日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示，默沙东递交的belzutifan片（belzutifan是一种HIF-2α抑制剂）拟被纳入优先审评，针对的适应症为von Hippel-Lindau(VHL)病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)。
VHL是一种罕见遗传疾病，它可异常激活癌症患者体内的缺氧诱导因子(HIF-2α)。HIF-2α因子从而在患者体内蓄积并导致良性和恶性肿瘤的形成。HIF-2α通路相关研究曾在2019年荣获诺贝尔生理学或医学奖。
据了解，Belzutifan是一款选择性新型口服HIF-2α抑制剂。2021年8月，该药获得美国FDA批准上市，用于治疗VHL疾病相关癌症，如肾细胞癌、中枢神经系统CNS血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤，这些患者无需立即接受手术治疗。2023年12月，该药再次获得FDA批准，用于晚期肾细胞癌成人患者的治疗，这些患者接受PD-1/PD-L1抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂(VEGF-TKI)治疗后发生疾病进展。
根据belzutifan在美国获批治疗VHL疾病相关癌症时的2期临床试验数据，在VHL相关RCC患者中报告的客观缓解率(ORR)为49%。所有获得缓解的VHL-RCC患者均从治疗开始随访至少18个月。在其它VHL相关非RCC肿瘤患者中，24例可评估的CNS血管母细胞瘤患者的ORR为63%，12例可评估的pNET患者的ORR为83%，CNS血管母细胞瘤有73%的患者缓解持续时间≥12个月，pNET有50%的患者缓解持续时间≥12个月。