获悉，2月8日，宣布，在研基因疗法RGX-121在治疗II型黏多糖贮积症(MPS II)的关键性临床试验中达到主要终点，显著降低患者脑脊液中的生物标志物水平。新闻稿指出，这些结果支持该公司在2024年使用加速批准通道向美国FDA递交生物制品许可申请(BLA)。
在临床试验的关键性阶段，接受RGX-121治疗的MPS II患者的脑脊液D2S6水平平均降低86%，接近正常水平，D2S6是大脑疾病活动的关键生物标志物之一。
基于与FDA的讨论，REGENXBIO公司计划继续使用脑脊液的D2S6水平作为支持加速批准的替代终点，预计在2024年下半年递交BLA。