获悉，瑞士制药巨头诺华制药周一表示，一项治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH，一种红细胞疾病)的药物研究已经达到了两个主要终点，表明在PNH患者中，尽管先前使用抗C5药物治疗，但Iptacopan仍优于抗C5治疗(eculizumab或ravulzumab)。
据该公司称，这项试验研究了一种名为Iptacopan的药物，并确定了它在帮助通常需要输血的衰弱贫血患者方面的优势。
具体来说，与抗C5治疗相比，应用Iptacopan治疗的患者在24周不需要输血的情况下，血红蛋白水平比基线 g/dL或以上的比例在统计学上显着且具有临床意义。
此外，与抗c5治疗相比，应用Iptacopan治疗的患者在24周不需要输血的情况下，血红蛋白水平达到12 g/dL或以上的比例在统计学上显著且具有临床意义。
诺华公司表示：“Iptacopan耐受性良好，其良好的安全性与之前报道的数据一致。”
据了解，诺华将继续探索Iptacopan作为PNH第一种口服单一疗法的潜力。同时，Iptacopan也正在进行III期OINT-PNH临床试验(NCT04820530)，预计将在未来几个月内公布结果。